《中国肿瘤整合诊治技术指南：伦理审查》：
3.研究设计
探索性研究设计的伦理审查需要关注：①根据前期研究数据和研究者手册判断起始剂量和递增计划的合理性，起始剂量和递增幅度越高，研究参与者承受的安全风险越大，起始剂量和递增幅度越低，研究参与者承受的疗效不足风险越大；由于早期试验主要纳入标准治疗失败的肿瘤患者，对疗效不足的容忍度更高，当药物机制新颖或剂量选择困难时，伦理角度倾向于先尝试较低起始剂量和递增幅度，再根据前期临床数据调整设计；②剂量递增队列有足够的样本量和安全观察窗体现急性或亚急性不良反应，例如，对于机制新颖或预期不良反应发生率较高的药物，应用贝叶斯最优区间（bayesian optimal interval，BOIN）设计时为剂量组设置最低纳入的研究参与者例数，或采用“哨兵”模式，在同一剂量组不同研究参与者的首次给药之间预留时间窗；③评估扩展队列/Ⅱ期试验的风险：具有陡峭的暴露一安全性关系、个体间/内变异较大、生物转化和清除由多态酶介导的小分子药物，或其他安全性风险较高的药物（例如免疫激动剂药物）早期剂量扩展风险大，应谨慎开展，开展Ⅱ期试验前重点审查前期临床安全性和药代动力学数据。
确证性研究设计的伦理审查需要关注：①该药物或治疗方案的前期安全性数据和在目标人群的初步有效性数据；②对照组治疗方案：临床专业背景委员应熟悉本专业最新指南、常用治疗药物的说明书适应证范围和支付情况，综合理解“标准治疗”的内涵，注意标准治疗措施的国家/地区差异和迭代更新；对照组应尽可能提供现行最优标准治疗，在无标准治疗情况下才考虑设立安慰剂对照组，同时还应为研究参与者提供必要支持治疗；③盲法设置主要为研究科学服务，可能影响研究参与者试验期间及后续诊疗，存在一定风险，需要与良好的研究程序配合，同时也需要考虑破盲对于研究参与者试验期间诊疗的影响；④交叉设计的合理性：对照组研究参与者疾病进展时，如果试验药物是后续标准治疗选择，或者有相对充分前期数据证明其在后续治疗的疗效及安全性，才可考虑采用交叉设计，否则会将对照组研究参与者置于不确定的风险中。
在特定情况下，单臂试验也可作为确证性研究支持产品上市，研究设计层面的伦理审查原则与探索性研究相同。
4.研究参与者
《涉及人的生命科学和医学研究伦理审查办法》和《药物临床试验质量管理规范》赋予了伦理审查委员会保护特殊群体权益的职责，无药可救的晚期肿瘤患者、儿童肿瘤患者属于弱势的研究参与者范畴，前者是肿瘤药物临床试验常见的研究参与者，需要伦理审查委员会在审查时关注与之配套的研究基础、风险管控程序和知情同意过程等。
由于控瘤药物常具明显毒性（包括遗传和生殖毒性），很多创新药单药有效性不确切，因此上述创新药物在缺乏安全性或初步疗效数据情况下，受试人群常选择无标准方案可用的晚期肿瘤患者，一般不在健康研究参与者或初治肿瘤患者中开展早期人体试验。针对早期或初治肿瘤患者、特别是已具备明确有效标准治疗选择人群的试验，应建立在试验药物安全性与有效性数据支持基础上——传统细胞毒或肿瘤靶向或免疫药物需要通过临床试验逐渐从末线治疗推广到一线、辅助、新辅助治疗；一些靶向或免疫药物，可在预期耐受性较好前提下，与标准疗法联用，在早期试验纳入适用于相关标准治疗的研究参与者，包括部分初治患者；一些细胞疗法或治疗性疫苗，早期患者生物学效应明显优于晚期患者，可考虑在预期安全属性较好前提下早期纳入辅助治疗患者。
部分肿瘤靶向药物如酪氨酸激酶抑制剂，或减毒增效辅助治疗药物，在其较低剂量下不良反应程度轻微，无遗传生殖毒性，可考虑在健康研究参与者中开展部分个体药代动力学试验。但必须注意的是，选择健康人群作为研究参与者需具备充分科学依据。选择特殊受试人群，如儿童或其他弱势群体等进行研究，也应提供合理理由，并采取相应保障措施；对并非仅针对儿童肿瘤开发的新药，在用于儿童研究参与者前应先具备成人研究参与者的安全性和初步疗效基础。
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