**篇医学研究基础篇
**章医学研究概述
【学习目标】
知识目标：
1.掌握医学研究的特征与分类。
2.熟悉医学研究的价值与重要性。
3.了解医学研究的定义与目的。
能力目标：运用所学知识尝试明确不同医学研究分类方法的价值和意义。
素质目标：具备识别不同医学研究方法的能力。
情感目标：医学研究助力人类健康。
【本章导读】
本章重点介绍了医学研究的定义、目的、任务、特征、分类、意义和重要性，突出医学研究的重要性。
**节医学研究的定义与目的―、医学研究的定义
医学研究指在医学领域内，运用科学的方法和手段，系统地探索人体的生理病理机制，疾病的发生发展规律、防治策略以及促进人群健康的相关活动。其目的在于增进对人体健康和疾病的认识，提高医疗水平，改善人群健康状况。医学研究涉及生物学、化学、物理学、统计学、流行病学、遗传学等多个学科的知识和方法，是医学领域不断进步和发展的重要基石。
二、医学研究的任务
医学研究的主要任务涵盖多个关键层面，致力于推动医学科学进步、提升人类健康水平，具体包括5点。①探索生命和疾病的本质：揭示人体生理奥秘和阐明疾病发生机制；②开发疾病诊断新技术：提高诊断准确性和实现诊断便捷化；③研发疾病治疗新方法：创新药物研发和优化治疗手段；④加强疾病预防与控制：制订防控策略和促进公共卫生；⑤关注人群健康管理：提升健康意识和优化卫生服务等。在上述过程中，医学研究者通过基础医学研究、临床医学研究、预防医学研究和医学人文研究，积累大量的科学证据，为医学实践提供理论支持和实践指导。
三、医学研究的目的
1.推动医学知识的进步通过不断的探索和研究，医学研究能够不断推动医学知识的更新和进步，提高人类对健康和疾病的认识和理解。
2.改善人类健康医学研究的*终目标是改善人类的健康状况，减少疾病的发生和死亡，提高生活质量。
3.提供有效的诊疗手段通过研究，医学可以为疾病提供更有效、更安全、更便捷的诊疗手段，提高患者的生存机会和生存质量。
4.预防和控制疾病通过病因研究和流行病学调查，医学研究可以帮助人们更好地预防和控制疾病的发生和传播，减少社会和经济负担。
5.推动医学教育和培训医学研究不仅可以为医学教育和培训提供丰富的内容和案例，还可以培养更多的医学人才，推动医学事业的发展。
第二节医学研究的特征与分类
一、医学研究的特征
1.对象特殊①复杂性：人体是极其复杂的有机体，不仅生理功能复杂，还存在个体差异，受遗传、环境、生活方式等多种因素影响，使得医学研究需全面综合考量；②伦理性：医学研究关乎人的生命健康，需严格遵循伦理原则。任何研究都必须以保障受试者权益为前提，做到知情同意、保护隐私、风险获益合理等。
2.过程复杂①多因素交互：疾病的发生发展受包括遗传、环境、心理等多种因素综合作用，且因素间相互影响；②周期较长：从基础研究到临床应用，需多年甚至数十年。如新药研发，需历经基础研究、动物实验、多期临床试验等漫长过程，以充分验证其安全性和有效性。
3.方法多样性①观察性与实验性结合：观察性研究如流行病学调查，在自然状态下观察疾病分布与影响因素；实验性研究如临床试验，主动干预以验证假设。两者结合，全面深人探究医学问题。②多学科融合：融合生物学、化学、物理学、工程学等多学科方法技术。如医学影像学结合物理学原理与计算机技术，为疾病诊断提供可视化依据；生物医学工程借助工程学理念与技术研发医疗设备和器械。
4.结果不确定性①个体差异影响：因个体基因、体质、生活经历等差异，研究结果在不同个体应用时结果可能不同。②新情况不断涌现：医学发展与环境变化使新疾病、新问题不断出现，如新型传染病暴发。且病原体不断变异，人群疾病谱也在改变，使研究结果具有不确定性，需持续研究与更新。
二、医学研究的分类
1.按一级学科领域分类根据国家质量监督检验检疫总局和国家标准化管理委员会发布的《学科分类与代码》，医药门类的具体学科可分为6个一级学科，具体为基础医学、临床医学、预防医学与公共卫生学、军事医学与特种医学、药学、中医学与中药学。
2.按医学研究过程中的不同阶段分类
（1）基础研究：对生命现象、人体生理病理机制等进行的深人探索，旨在获取关于人体和疾病的基础理论知识，并不针对特定疾病的直接治疗或预防，但为整个医学学科的发展提供底层支撑，揭示生命和疾病的基本原理。
（2）应用研究：运用基础医学研究获得的知识，针对特定的医学问题，开发新的诊断方法、治疗策略、预防措施或健康促进方法，以满足改善人类健康、防治疾病等实际需求。
（3）发展研究：在基础研究与应用研究成果的基础上，进行产品开发、技术优化、临床转化以及推广应用等一系列活动，旨在将科研成果从实验室推向市场或实际医疗场景，实现其社会和经济效益。
3.按活动的方式和场所分类
（1）实验室研究：主要在实验室内进行，以动物、细胞、组织、微生物或生物大分子等为研究对象。主要用于探索生命现象的本质和规律，揭示疾病的发病机制，以及开发新的诊断、治疗和预防方法。
（2）临床研究：主要在医疗服务机构的病房或门诊开展，以患者为主要研究对象，以疾病的诊断、治疗、预后、病因和预防为主要研究内容，其目的是改善人类健康，推进医学科学的发展，并验证治疗方法的有效性和安全性。
（3）调查研究：主要在一定地区范围内的现场或社会开展，通过系统地收集和分析数据来了解健康问题、疾病模式及其影响因素，评估疾病的流行情况、风险因素、健康服务的有效性以及公众的健康行为等。
4.按临床研究方法不同分类
（1）原始研究：对直接在患者中进行有关病因、诊断、预防、治疗和预后等试验研究所获得的**手数据，进行统计学处理、分析、总结后得出结论。主要包括随机对照试验、非随机对照试验、队列研究、病例对照研究、横断面研究等，详见本书相关章节。
（2）二次研究：对多个原始研究（如临床试验、观察性研究等）的数据、结果进行收集、整理、评价、分析和综合，以得出更具普遍性结论的研究方法。它并非直接对研究对象进行观察或实验，而是对巳发表或未发表的原始研究成果进行再次加工和整理。主要包括系统评价/Meta分析、临床实践指南和卫生技术评估等，详见本书相关章节。
第三节医学研究的意义与重要性
医学研究的意义与重要性体现在多个方面，它不仅关乎个体的健康和福祉，更关乎整个社会的繁荣和进步。
1.促进人类健康医学研究的核心目标是增进人类的健康。通过深人探索人体功能、生理病理过程以及疾病的发生发展机制，能够为人们提供更为精准的健康指导，预防潜在的健康风险，提升全民健康水平。
2.防治疾病医学研究在疾病的预防和治疗方面发挥着举足轻重的作用。通过研究疾病的成因、病理过程及演变规律，能够为疾病的早期发现、有效治疗和预防复发提供科学依据，从而减轻疾病给人类带来的痛苦和损失。
3.提高生活质量随着医学研究的不断深人，许多曾经难以治愈的疾病得以攻克，患者的生活质量得到了显著提升。如通过改善手术技术、研发新药和新疗法，医学研究使许多患者能够重返健康的生活状态，享受更高质量的生活。
4.促进医学进步医学研究是推动医学科学自身发展的关键。通过对未知领域的探索和对巳有知识的更新，医学研究不断推动着医学理论的完善和实践水平的提升，为医学事业的持续进步提供源源不断的动力。
5.推动科技发展医学研究与其他科技领域紧密相关，相互促进。医学研究的进步不仅推动了医学领域的科技发展，同时也为其他领域如生物技术、药物研发、医疗器械等提供了重要的技术支持。
6.优化医疗资源医学研究有助于优化医疗资源的配置和使用。通过对医疗服务需求、医疗资源分布以及医疗技术发展趋势的研究，医学研究能够为政策制定者提供科学依据，指导医疗资源的合理配置和有效利用，提高医疗服务的整体效率和质量。
7.保障公共卫生医学研究在公共卫生领域发挥着不可替代的作用。通过对传染病、流行病等公共卫生问题的深人研究，医学研究能够为预防和控制疾病的传播提供有效的策略和措施，保障公众的健康和安全。
8.服务社会进步医学研究不仅关乎个体健康，更与社会进步息息相关。健康的民众是社会发展的基石，医学研究的进步不仅提高了人民的健康水平，也为社会的经济、文化等各方面的进步提供了有力的支撑和保障。
第二章医学研究注册概述
【学习目标】
知识目标：
1.掌握临床试验、系统评价/Meta分析、指南的注册平台或网站。
2.熟悉临床试验和临床实践指南注册的定义和重要性。
3.了解临床试验注册的历史与现状；临床试验注册机构的定义。
能力目标：运用所学知识尝试能够在中国临床试验注册中心注册原始研究。
素质目标：具备所有证据都需注册的理念。
情感目标：证据注册被视为一项科学、伦理和道德的责任。
【本章导读】
本章重点介绍了临床试验、二次研究和转化研究注册的定义与必要性，揭示了证据注册如何减少研究偏差和资源浪费，进而推动医学研究的进步。还涵盖了注册过程及相关注册机构与平台的详细介绍，突出了证据注册透明化和标准化的重要性。
**节临床试验注册
临床试验是推动人类健康事业和医学研究前进的关键工具。注册临床试验有助于规避临床研究中可能存在的偏倚，同时减少因重复研究而引发的资源浪费，从而促进人类健康事业的进步。因此，临床试验进行注册的必要性巳日益凸显。
―、临床试验注册的定义
临床试验注册是指在受试对象纳人之前，将临床试验详细信息登记于公开注册机构的过程。登记内容包括研究者信息、实施单位信息、经费来源、研究目的、设计方案、研究对象及其筛选标准、评价结果的指标及方法、分析结果的方法、试验结果的所有发现、试验实施过程中存在的偏倚和问题等。这一过程旨在向公众、卫生从业人员、研究者和赞助者提供可靠的信息，以实现临床试验的设计和实施的透明化。
二、临床试验注册机构的定义
临床试验注册机构是专门负责进行临床试验注册的机构，由各国卫生主管机构**、世界卫生组织领导并建立的全球临床试验注册制度。通过建立国际临床试验注册平台，对符合条件的各国注册机构进行认证，使其成为世界卫生组织国际临床试验注册平台的一级机构。一级机构和通过认证的国际临床试验注册平台的二级注册机构负责实施临床试验的注册工作。巳完成注册的临床试验资
料由一级注册机构上传到世界卫生组织国际临床试验注册平台的中央数据库。
三、临床试验注册的必要性
所有临床试验的注册被视为一项科学、伦理和道德的责任，原因如下：①确保卫生保健相关决策具备充分证据支持：试验的注册有助于确保与卫生保健相关的决策基于全面的证据。②防止发表偏倚和选择性报告：试验注册可以减少发表偏倚和选择性报告的可能性，从而有助于制定明智的决策。③遵循《赫尔辛基宣言》规定：《赫尔辛基宣言》规定，在**个研究对象招募之前，每个临床试验都必须在可公开访问的数据库中注册。④避免不必要的研究重复：提高类似或相同试验的知晓度有助于避免研究者和资助机构的不必要重复。⑤确认临床试验研究之间的差距：描述正在进行的临床试验有助于更容易确认不同试验之间的真实差距。⑥促进研究对象的招募工作：让研究者和潜在参与者知晓正在招募研究对象的试验，以促进研究对象的招募工作。⑦提高研究者和卫生保健从业者的协作效率：试验注册使研究者和卫生保健从业者能够更容易识别感兴趣的试验，从而促进协作的更有效进行。⑧改善临床试验的质量：作为注册流程的一部分，注册中心的数据检查可以确
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