《基因的分子生物学》体统阐述基因的结构、功能、调节表达机理以及基因突变、重组的分子基础和基因的操作的基本理论与方法。《基因的分子生物学》共7章，论述基因的结构特征与组织、原核生物和真核生物基因的调节表达、基因重组的分子基础等内容。

    5.3.3 基因治疗
    1990年美国国立卫生研究院（NIH）的科学家用ADA（腺苷酸脱氨酶）基因治愈了一位ADA基因缺陷的4岁女童，掀起了基因治疗研究的热潮。基因治疗（genetherapy）是指将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导人人体靶细胞，以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学新技术。基因治疗的靶细胞主要分为两大类：体细胞和生殖细胞，目前开展的基因治疗只限于体细胞。基因治疗目前主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病，包括：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等）、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病（如AIDS、类风湿等）。
    广义的基因治疗是指利用基因药物的治疗，而通常说的狭义的基因治疗是指用完整的基因进行基因替代治疗，一般用DNA序列。主要的治疗途径是体外基因治疗，即在体外用基因转染病人靶细胞，然后将经转染的靶细胞输入病人体内，最终给予病人的疗效物质是基因修饰的细胞，而不是基因药物。基因药物不但可用于治疗疾病，而且可用于预防疾病。这类基因药物制作方法简单易行，发展迅速，新型基因药物不断产生。现在大部分基因治疗临床试验都是体外基因治疗，即先从病人体内获得某种细胞（例如T淋巴细胞）进行培养，在体外完成基因转移后，筛选成功转移的细胞扩增培养，然后重新输入患者体内。这种方法虽然操作复杂，但效果较为可靠。同时，科学家们也设计出直接往人体组织细胞中转移基因的体内基因治疗法，例如，1994年美国科学家利用经过修饰的腺病毒为载体，成功地将遗传性囊性纤维化病的正常基因转入患者肺组织中，起到治疗效果。5.3.3.1基因疫苗法基因疫苗指的是DNA疫苗，即将编码外源性抗原的基因插入到含真核表达系统的质粒上，然后将质粒直接导人人或动物体内，让其在宿主细胞中表达抗原蛋白，诱导机体产生免疫应答。抗原基因在一定时限内的持续表达，不断刺激机体免疫系统，使之达到防病的目的。
    基因疫苗被称之为第三代疫苗，自1993年问世后，在短短的5年中发展迅速。

1.基因的结构及组织特征
1.1 基因的一般结构特征
1.1.1 转录单位
1.1.2 基因间的间隔序列
1.1.3 基因的调控序列
1.1.4 割裂基因

1.2 基因结构的变异类型
1.2.1 二型蛋白基因
1.2.2 隐形蛋白基因
1.2.3 隐密基因
1.2.4 分段基因
1.2.5 复合基因

1.3 基因的组织
1.3.1 操纵元
1.3.2 重复基因与基因家族
1.3.3 重叠基因

2.原核生物基因表达的调控
2.1 细菌基因的转录与翻译
2.1.1 与转录有关的酶和蛋白质
2.1.2 转录起始、延伸与终止
2.1.3 翻译调控

2.2 操纵元的结构与表达调节
2.2.1 操纵元表达调节的一般模型
2.2.2 乳糖操纵元的负调控和正调控诱导表达
2.2.3 色氨酸操纵元与弱化

2.3 原核生物基因表达的时空调节
2.3.1 转录的总体调控
2.3.2 核糖体蛋白操纵元表达的自动调节
2.3.3 热激蛋白合成的调节
2.3.4 λ噬菌体感染期间转录的调控

3.真核生物基因表达的调控
3.1 DNA与染色质
3.1.1 组蛋白与染色质
3.1.2 着丝粒与卫星DNA
3.1.3 端粒
3.1.4 分散的高度重复DNA
3.1.5 细胞分裂中期的染色体骨架

3.2 基因转录的调控信号
3.2.1 转录酶
3.2.2 转录的调控信号

3.3 转录起始及转录因子
3.3.1 转录机器与转录活化
3.3.2 RNA聚合酶Ⅱ的基因特异性转录因子
3.3.3 RNA聚合酶Ⅱ的基因特异性转录因子的结构
3.3.4 转录活化子的作用机制
3.3.5 影响转录的其他因素

3.4 转录子的加工
3.4.1 mRNA帽子的形成
3.4.2 RNA3端加工及多聚A尾巴形成
3.4.3 内含子的切割
3.4.4 转录子的可变剪接
3.4.5 其他RNA加工机制

3.5 翻译调控
3.5.1 蛋白质合成的起始
3.5.2 翻译延伸和终止
3.5.3 卵母细胞mRNA的翻译调节
3.5.4 tRNA、tcRNA与翻译调控

4.基因重组的分子基础及转座因子遗传重组
4.1 普遍性重组
4.1.1 DNA重组的断裂愈合模型
4.1.2 霍利迪遗传重组模型
4.1.3 基因转变
4.1.4 参与重组的酶和蛋白质

4.2 酵母交配型盖合的转换
4.2.1 酵母交配型基因的结构
4.2.2 酵母交配型转变的重组机制

4.3 发育期间免疫球蛋白基因的重组
4.3.1 免疫球蛋白的结构和功能
4.3.2 免疫球蛋白基因片段的重组机制

4.4 锥虫表面蛋白基因的重组
4.4.1 锥虫的表面抗原
4.4.2 锥虫表面抗原的重组

4.5 原核生物的转座因子
4.5.1 插入序列
4.5.2 复合转座子
4.5.3 细菌转座子的转座机制
4.5.4 细菌染色体和Mu转座子的位点专一性重组

4.6 真核生物中的转座子
4.6.1 玉米的控制因子类转座子
4.6.2 酵母和果蝇中的转座子

4.7 反转录病毒与反转录转座子
4.7.1 反转录病毒的特征
4.7.2 反转录病毒的复制
4.7.3 反转录转座子
4.7.4 转座子转座和染色体突变

5.基因操作及其应用
5.1 基因克隆
5.1.1 基因操作的工具酶
5.1.2 载体
5.1.3 PCR技术
5.1.4 目的基因的克隆与鉴定

5.2 真核生物基因组分析
5.2.1 基因组遗传图谱的构建
5.2.2 基因组物理图谱的构建
5.2.3 功能基因组学
5.2.4 比较基因组学

5.3 动植物转基因与基因治疗
5.3.1 转基因植物
5.3.2 转基因动物
5.3.3 基因治疗
5.3.4 基因芯片

6.基因表达与发育
6.1 基因控制发育的方式
6.1.1 发育阶段的时间决定
6.1.2 基因控制发育的方式
6.1.3 Wnt基因家族与发育调控

6.2 高等真核生物发育阶段的基因调控
6.2.1 果蝇中编码体型决定因子的基因
6.2.2 果蝇的toll基因与形态发生梯度
6.2.3 果蝇器官分化的同源异型基因
6.2.4 分化的反式决定
6.2.5 细胞质定子
6.2.6 植物花芽分化的同源异型基因

6.3 发育期间基因表达的调节方式
6.3.1 基因表达在转录和转录后水平上的调控
6.3.2 基因表达在翻译水平上的调节
6.3.3 基因表达的翻译后调节
6.3.4 基因表达的细胞、组织和器官特异性
6.3.5 脊椎动物珠蛋白基因表达的发育阶段调节

6.4 基因表达与性别决定
6.4.1 果蝇性别对基因表达的调节
6.4.2 基因表达与哺乳动物性别决定
6.4.3 基因组印记

6.5 发育期间环境条件对基因表达的调节
6.5.1 半乳糖对酵母基因表达的调节
6.5.2 外源激素对基因表达的调节
6.5.3 热激效应对基因表达的调节
6.5.4 光照对植物基因表达的调节
6.5.5 缺氧对植物基因表达的调节

7.基因对细胞增殖和细胞死亡的调控
7.1 细胞增殖的机制
7.1.1 细胞周期蛋白及依赖于细胞周期蛋白的蛋白质激酶
7.1.2 细胞周期的调控

7.2 细胞程序死亡的机制
7.2.1 细胞程序死亡的途径
7.2.2 线虫的细胞程序死亡

7.3 细胞增殖和细胞死亡的调控
7.3.1 细胞内信号
7.3.2 细胞外信号
7.3.3 3肿瘤抑制基因与细胞周期和细胞程序死亡

7.4 基因表达与癌症
7.4.1 癌细胞的特征
7.4.2 癌发生的原因
参考文献
中英文索引