五、干细胞的应用
干细胞因其具有可塑性和体外可培养性，在组织器官移植、细胞及基因治疗、组织工程、新药筛选以及生殖遗传工程等方面具有潜在的实用价值。
（一）干细胞是研究人类发育的最佳模型
由于对人类胚胎在子宫内的各个发育阶段的观察和实验难以进行，有关人类早期发育的研究一直难以开展。以往只能通过对果蝇、斑马鱼和小鼠等模式生物的研究来获取人类发育的相关信息，而物种间的差异使研究结果尚不足以完全反映人类发育的情况。由于干细胞的特性，可在体外再现从内细胞团分化至各个组织器官发育的过程，为研究人类早期发育的机制提供了平台。例如，可以通过研究干细胞不同分化阶段的基因表达情况，了解有哪些基因参与了特定的发育过程；也可以在分化的过程中控制某些关键基因在特定时期表达或沉默，从而研究该基因在不同发育时期中的作用。这将有助于阐明某些早期胚胎发育缺陷的相关机制，帮助找到预防与治疗的方法。
（二）组织和器官的替代治疗
很多人类疾病与特定器官、组织、细胞的病变或受损有关，如心血管疾病、糖尿病、恶性肿瘤、帕金森病、严重烧伤、脊髓损伤、肝硬化等，替代治疗是治疗这类疾病的理想方法。目前临床上进行的替代治疗多来自于供体捐献，例如从流产胎儿脑组织中分离多巴胺能神经元移植治疗帕金森病患者，或从健康供者胰腺分离胰岛组织移植治疗1型糖尿病患者以及肝、肾等供体器官移植。然而，供体来源匮乏是当前替代治疗面临的最大困境。由于干细胞具有多向分化潜能，被认为是替代治疗最佳的“种子细胞”。与组织工程技术结合，利用干细胞甚至有可能在实验室中培育出可用于移植的各种组织和器官。应用干细胞治疗疾病较传统方法具有很多优点：低毒性或无毒性；一次替代治疗有效；不需要完全了解疾病发病的确切机理；不存在传播疾病的风险等。
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