基因治疗上有所进展，但是还没有达到临床使用的阶段。<br> 现在你注意到吗？这个“分子病”的提出，是医学概念的一个飞跃，它表明人们对疾病的认识从表面现象（在中医是望、闻、问、切；西医是问、视、触、扣、听等）到细胞水平再进一步到分子水平的飞跃。对于镰状红细胞贫血来说，表面水平，就是指临床症状：贫血；细胞水平，指显微镜下观察到的细胞形态：镰状红细胞；分子水平：DNA基因突变，血红蛋白结构异常。<br> 举一个例子来说吧，一个痰中带血的病人来了，只把一下脉，或用听诊器听了一下，显然无法断定是肺结核、肺癌或是支气管扩张等，因此要接着照X光，查痰里有没有结核菌或癌细胞，更新的技术还要查细菌的药物敏感性或者癌细胞的类型。到达基因水平的时候，还可以检查癌细胞的特有基因型是什么，因为同样一种细胞类型的肺癌，它们的基因型各不相同，它们的恶性度，预后和治疗方法可能大相径庭。这样我们对肺癌的认识就更深入更全面了。<br> 有了这个方向，科学家们扩大战果，发现了其实几乎所有的疾病都和。DNA以及蛋白质有不同程度的关系，尤其是癌症，现在发现根本原因都是DNA出了毛病。例如，在我们的大肠细胞中，有一种抗癌基因，叫做APC抗癌基因（身体细胞里边有几百种抗癌基因，APC抗癌基因只是其中的一种），由这个基因产生的APC蛋白质，可以抑制大肠癌的发生。这种抗癌基因和别的许多基因一样，都是一式两份，来自父母各一份。如果父亲的那一份坏了，母亲的那一份可以勉强顶着用，如果两份都坏了，就可能发生大肠癌。因此现在正在针对这个病变的基因进行研究以期能进行基因治疗和研发新的药物，到那时患了大肠癌就不是把大肠割掉，而是打针吃药了，而且效果会更好。当然，癌症的发生通常要牵连到许多基因病变。
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