金丕焕，男，教授博士生导师。1955年毕业干中国医科大学。1956年起在上海医科大学从事卫生统计学、计算机医学应用及临床试验的教学科研究工作。著有《卫生统计学》、《计算机医学应用》以及临床试验方面的多部著作和论文。已培养多名硕士研究生和博士研研究生。
   
   邓伟，女，讲师。1994年毕业干南京医科大学。1997年在上海医科大学公共卫生学院获得硕士学位后留校任教，2003年获得流行病学与卫生统计学专业博士学位。主要从事临床试验和人工神经网络的研究。

　　随着基础及相关学科科研技术的飞速发展，医学临床研究日益增多。为了提高临床试验的研究水平，加快新药研制，更好地保障人民身体健康，我国国家食品药品监督管理局也颁布了一系列法规和文件，意在规范国内的临床试验研究。
　　临床试验研究需要将临床医学知识和医学统计学理论紧密结合，经过周密设计、科学实施、严谨的数据处理和统计分析，才能得出可靠的结论。《临床试验》按照临床试验的程序，从介绍临床试验方案的设计框架入手，对其中涉及的随机、对照、编盲和伦理道德等问题进一步展开；接下来介绍了病例报告表的设计、临床试验的质量控制和数据管理的要求；在统计分析方法中除了介绍常用方法外，还详细介绍了临床试验特有的统计问题如等效性、非劣效性及其样本估计等；最后提出了统计分析报告和临床总结的主要内容。

　　在一种新的治疗方法出现时，有些医师会在一些病人身上进行试验而不设对照，没有直接与使用常规治疗方法或用安慰剂的病人进行比较。为了使新疗法表现出它的效果，可能会选择不太重的病人，这种有选择的病人组与一般病人比较会表现出较好的疗效。同时，人们常常会强调那些疗效好的例子，甚至有些夸大。或者为了避免报道疗效差的那些病例，而强调那些病人病情太重。前述的鸡血疗法、卤碱疗法、紫草根预防麻疹都说明了这样一个问题。对于针刺麻醉来说，从来也不同其他目前常用的麻醉方法比较。若有严格比较的话，其效果也会是令人失望的。目前至少可以说，它的“效果”被过分地夸大了。可见，缺乏对照使人很难正确地评价一种药物或方法。
　　试验中所以有必要设立对照，是由于各种治疗方法的效果随着所选病人、治疗季节等因素的影响而有所不同。例如，Moerltel和Reitemeier在1969年报道了同样是用5一FU推注治疗晚期肠癌病人的20个不同的Ⅱ期临床试验的结果，有效率在8%～85%之间。波动的一个最可能的原因是病例的选择。虽然所有的病人患有晚期结肠直肠癌，但不同试验的病例在治疗前病情的发展程度不同，有些试验对象是经反复治疗的晚期病人；有些则是发现晚期肿瘤便立即应用新疗法的病人。其他原因可能是对好转的标准不同，尤其是产生毒副作用时继续用药的标准不同。
　　这一资料充分说明了没有同样的病人做对照比较，很难判断药物的确切疗效。甚至一些化验结果，在不同条件下也会不同。如不同温度，同一份标本的玫瑰花环形成率会有很大不同。有些疾病有自愈倾向如感冒，若无对照就无法评定新药的疗效。有些疾病的病情随季节和地区的不同而异。如慢性支气管炎，从冬天治到夏天则容易出现“疗效”，从夏天治到冬天则常常疗效不明显。如果没有一组同时进行治疗的平行对照，就很难判定其确切效果。
　　随机化可以避免选择性和偏性，而正确的对照可以正确了解疗效和安全性。

第一章 绪 论
一、 经验医学及其局限性
二、 昙花一现的医疗方法
三、 科学的临床试验
四、 临床试验的定义
五、 药物临床试验的分期
六、 临床试验的基本要求和步骤
第二章 临床试验方案概论
一、 临床试验方案
二、 临床试验方案框架
三、 临床试验方案的内容概要
第三章 随机化和随机化方法
一、 随机化的必要性
二、 随机化的合理性
三、 随机安排病人的注意事项
四、 随机安排表的编制方法
五、 分层随机化
六、 随机排列区组的计算机程序
七、 对比组的例数分配
八、 动态随机化
第四章 对照与盲法试验
一、 对照的必要性
二、 常见的对照
三、 试验中的盲法
四、 一个辐照食品试验的例子
五、 盲法的实施
六、 双盲试验的可行性
第五章 临床试验的伦理问题
一、 赫尔辛基宣言
二、 伦理委员会
三、 试验是否需要征得病人同意
四、 道德的实际问题
五、 随机化征求意见设计
第六章 病例报告表
一、 病例报告表的设计要求
二、 病例报告表的内容
三、 病例报告表的填写
四、 试调查
第七章 临床试验的质量控制
一、 临床试验标准操作规程
二、 监查
三、 数据管理中的质量控制
四、 统计分析中的质量控制
五、 稽查
六、 视察
第八章 数据管理
一、 研究者对数据的管理职责
二、 监查员的职责
三、 数据管理员的职责
第九章 临床试验的统计分析和分析集
一、 统计学与临床试验
二、 试验统计学家
三、 临床试验中的分析集
四、 分析集的比较和应用
五、 统计方法的选择
六、 试验计划与统计分析计划
七、 计算机分析
第十章 差异性检验的基本统计分析方法
一、 临床试验中的3种数据来源
二、 反应变量的类型
三、 基线测定数据的可比性
四、 定性数据的统计描述与统计推论
五、 定量数据的统计描述与统计推论
六、 统计学检验的逻辑推理及其检验结果的正确理解
七、 可信区间
第十一章 差异性检验的样本量
一、 决定试验样本大小要考虑的问题
二、 定性结果样本大小的计算方法
三、 定量结果样本大小的计算
四、 长期随访研究样本大小的计算
五、 小样本阴性试验的问题
第十二章 优效性、等效性和非劣效性试验的统计检验和样本大小的估计
一、 概述
二、 优效性试验的统计检验
三、 等效性试验的统计检验
四、 非劣效性试验的统计检验
五、 可信区间估计
六、 样本大小的估计
第十三章 交叉试验设计及统计分析
一、 概述
二、 交叉试验设计的一些基本概念
三、 2处理2阶段交叉试验设计及统计分析
四、 多处理多阶段的交叉试验设计
五、 反应变量为非正态类型数据时的统计分析
第十四章 预后因素及生存分析
一、 多元回归分析
二、 多元Logistic回归分析
三、 顺序分类变量的预后因素分析
四、 寿命表生存曲线
五、 时序检验
六、 COX回归分析
第十五章 临床试验统计分析报告和临床总结报告
一、 统计分析报告
二、 临床试验总结报告
附录一 世界医学协会赫尔辛基宣言
附录二 随机数字表
附录三 统计用表
附表3ˉ1 正态分布表
附表3ˉ2 t 值表
附表3ˉ3 符号等级和检验表（Wilcoxon成对比较用）
附表3ˉ4 等级总和数临界值表（双侧检验）
附录四 自动编制随机区组排列表的C语言程序
参考文献