本书系统地介绍了药物临床研发领域的真实世界研究，即如何从真实世界数据到真实世界证据的研究过程，主要包括真实世界数据的来源、适用性评价、数据治理和管理、数据的基础建设（如疾病登记和疾病自然史），真实世界证据的监管决策适用范围及证据的充分性评价，真实世界研究设计和方案制定，真实世界研究的因果推断的概念框架和统计分析，真实世界研究中的偏倚及其定量分析，真实世界研究相关的临床评价结局及其患者报告结局测量工具的使用和研发，真实世界研究在相关领域的应用（如安全性评价、药物经济学评价、中药临床研发、精准医学、疫苗研发等），以及真实世界证据支持药物监管决策在中国、美国、欧盟和日本的大量实践案例。
本书以药物临床研发相关领域的专业人员为主要对象，涉及的学科和岗位包括但不限于：策略制定、临床医学、医学事务、生物统计、数据科学、真实世界研究／真实世界证据、药学、药物经济学、流行病学、数据管理、数据系统与平台建设、注册与市场准入，以及在读研究生等。本书以中国国家药品监督管理局发布的真实世界研究相关指南为准绳，较少涉及复杂的统计计算与推断，内容实用，通俗易懂，实操性强，对基于真实世界研究路径的药物临床研发具有重要的指导意义。
本书可以作为药物临床研发相关领域的学习和培训教材，也可以作为相关学科研究生培养的辅助教材。
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