本书系统深入地介绍了药物研发和监管科学中涉及的统计方面的问题，特别是创新研究设计、实施与监管中的统计学挑战，在生物等效/相似性评估、精准医学、大数据、罕见病药物开发、适应性设计等创新试验设计方面，提供了深刻的见解和先进的方法论。强调了为保证监管科学中的统计效度，监管统计需遵循三个原则：①确保所收集的临床数据的质量、可靠性和完整性，为监管审批提供支持；②对新药安全性和有效性的实质性证据提供公正和可靠的评估；③确保提供的证据是非偶然的，且在相同的试验条件下可重现。本书不仅涉及关键统计概念、理论方法，还包括大量创新设计和实际案例分析，使得内容既有深度也有广度，为监管人员、药物研发人员，特别是该领域的生物统计学工作者提供了指导。尽管原著的出发点和侧重点是基于美国食品药品监督管理局（FDA）在监管统计方面的考量，但对我国不断发展的监管科学统计学具有重要参考价值，对研究者发起的临床试验也同样具有指导意义。

第1章 绪论
1.1 绪论
1.2 关键统计学概念
1.3 复杂创新设计
1.4 适用性、挑战性和争议性问题
1.5 本书的目的和范围
第2章 证据完整性
2.1 简介
2.2 实质性证据
2.3 证据完整性
2.4 实际问题和挑战
2.5 证据完整性的发展
2.6 小结
第3章 假设检验与置信区间
3.1 介绍
3.2 假设检验
3.3 置信区间方法
3.4 双单侧检验对比置信区间方法
3.5 比较
3.6 样本量要求
3.7 小结
附录
第4章 终点选择
4.1 简介
4.2 终点选择的临床策略
4.3 临床终点之间的转换
4.4 不同临床策略的比较
4.5 治疗指数函数的发展
4.6 小结
第5章 非劣效性/等效性界值
5.1 简介
5.2 非劣效性与等效性
5.3 非劣效性假设
5.4 选择非劣效界值的方法
5.5 界值选择的策略
5.6 小结
第6章 缺失数据
6.1 简介
6.2 缺失数据填补
6.3 列联表的边际/条件填补
6.4 独立性检验
6.5 最新进展
6.6 小结
第7章 多重性
7.1 基本概念
7.2 监管视角和争议问题
7.3 多重性调整的统计方法
7.4 守门法（Gate-Keeping）
7.5 小结
第8章 样本量
8.1 简介
8.2 经典样本量计算方法
8.3 研究终点选择
8.4 多阶段适应性设计
8.5 方案修订后的样本量调整
8.6 国际多区域临床试验
8.7 当前存在的问题
8.8 小结
第9章 可重现性研究
9.1 简介
9.2 可重现性概率的概念
9.3 估计功效方法
9.4 评估可重现性概率的其他方法
9.5 应用
9.6 未来展望
第10章 外推
10.1 简介
10.2 目标患者人群的变化
10.3 敏感性指数（sensitivity index）评估
10.4 统计推断
10.5 实例
10.6 小结
附录
第11章 一致性评估
11.1 简介
11.2 多区域临床试验中的问题
11.3 统计方法
11.4 模拟研究
11.5 案例分享
11.6 其他考虑/讨论
11.7 小结
第12章 多组分药物产品——中药的发展
12.1 介绍
12.2 根本差异
12.3 基本考虑
12.4 中药药物开发
12.5 挑战性问题
12.6 近期发展
12.7 结束语
第13章 适应性试验设计
13.1 简介
13.2 什么是适应性设计
13.3 监管/统计视角
13.4 影响、挑战和障碍
13.5 一些例子
13.6 临床开发战略
13.7 小结
第14章 剂量选择标准
14.1 简介
14.2 剂量选择标准
14.3 实施和示例
14.4 临床试验模拟
14.5 小结
第15章 仿制药和生物类似药
15.1 简介
15.2 基本差异
15.3 仿制药的定量评价
15.4 生物类似药的定量评价
15.5 生物等效性/生物相似性评估的一般方法
15.6 生物类似药的科学因素和实际问题
15.7 小结
第16章 精准医疗
16.1 引言
16.2 精准医学的概念
16.3 精准医学的设计与分析
16.4 其他富集设计
16.5 小结
第17章 大数据分析
17.1 引言
17.2 基本考量
17.3 大数据分析类型
17.4 大数据分析的偏倚
17.5 Δ和μP-μN的估计方法
17.6 模拟研究
17.7 小结
第18章 罕见病药物研发
18.1 简介
18.2 基本考虑
18.3 创新的试验设计
18.4 数据分析的统计学方法
18.5 罕见病临床试验的评价
18.6 供监管机构考虑的一些建议
18.7 小结