本书讨论了RWD和RWE在药物研发和评估方面的最新进展。本书的撰稿人都是经验丰富的药学从业者，他们提供了广泛的RWE观点、机遇、挑战和解决方案。本书共分为8个章节，首先介绍了RWE在药物研发过程中的作用，强调了RWE应用在改变药物研发和商业化方面的潜在机遇和挑战。其次，通过案例生动地向读者分享了如何使用基于人群的癌症登记RWD来评估癌症的趋势和负担，介绍了用于分析和呈现癌症统计数据的微链接地图和连接点模型。接着，讨论了使用RWE评估药物安全性的贝叶斯方法以及使用贝叶斯方法评估基于RWD未观察到的混杂因素的影响。后续，说明了如何使用RWE进行承保和支付决策，讨论了付款人和卫生技术评估机构使用RWE的趋势、案例研究和指南，回顾了使用倾向得分调整从观察数据推断因果关系的常用策略。最后，介绍了药物研发中利用人工智能和机器学习分析电子健康记录来预测临床结果。

1 真实世界证据改变药物研发：机遇与挑战
1.1 引言
1.2 传统药物研发范例
1.3 真实世界数据和真实世界证据
1.4 获取真实世界数据
1.5 真实世界证据在药物研发中的机遇
1.6 真实世界证据的挑战
1.7 结语
2 源自真实世界数据的证据：实用性、局限性及注意事项
2.1 什么是药物研发和临床实践背景下的真实世界数据
2.2 为什么真实世界数据很重要
2.3 真实世界数据在哪些方面可以发挥作用
2.4 为确保高质量的真实世界数据，需要什么样的研究设计和统计方法
2.5 应用实例
2.6 总结
3 基于人群癌症登记数据的真实世界证据
3.1 引言
3.2 基于人群的癌症数据的统计方法
3.3 在小细胞肺癌研究中的应用
3.4 总结
4 将真实世界数据和历史数据作为临床研发的外部对照组
4.1 临床研发中使用真实世界证据和历史数据的简介
4.2 使用外部对照进行初始指示的单臂试验
4.3 在标签扩充试验中使用外部对照进行比较
4.4 临床研发中使用外部对照设计研究和分析数据需考虑的重要因素
5 用真实世界证据评估药物安全性的贝叶斯方法
5.1 引言
5.2 对未观察到的混杂因素的贝叶斯敏感性分析
5.3 药物安全性数据的荟萃分析
5.4 总结
6 真实世界证据用于承保和支付决策
6.1 简介
6.2 定义价值
6.3 合同趋势/基于价值的协议
6.4 真实世界证据展示价值的重要性
6.5 支付方和卫生技术评估机构对真实世界证据的使用
7 观察性研究/真实世界数据的因果推断
7.1 基于真实世界数据的因果推断
7.2 观察性研究中调整倾向得分
7.3 隐性偏倚的敏感性分析
7.4 案例研究：倾向评分匹配设计和敏感性分析用于创伤治疗评估
8 人工智能和深度学习简介，以分析药物研发的电子病历为例
8.1 人工智能简介和人工智能在药物研发中的突破概述
8.2 深度学习方法概述
8.3 临床大数据简介：电子健康记录
8.4 使用深度学习分析电子健康记录的案例研究
8.5 云计算简介